為了規(gui)范并促進(jin)我(wo)國干(gan)細(xi)胞(bao)治療研究,保證干(gan)細(xi)胞(bao)制(zhi)劑安全、有效(xiao)和(he)(he)質(zhi)量(liang)可控,在現階(jie)段國際(ji)上(shang)已取得的有關干(gan)細(xi)胞(bao)生(sheng)物學(xue)知識(shi)、干(gan)細(xi)胞(bao)臨(lin)床(chuang)應(ying)用(yong)研究進(jin)展和(he)(he)細(xi)胞(bao)產品質(zhi)量(liang)控制(zhi)技術的基(ji)礎上(shang),衛(wei)生(sheng)部和(he)(he)國家食(shi)品藥品監督管(guan)理(li)局干(gan)細(xi)胞(bao)臨(lin)床(chuang)研究和(he)(he)應(ying)用(yong)規(gui)范整頓工作領導(dao)小(xiao)組組織制(zhi)定了《干(gan)細(xi)胞(bao)制(zhi)劑質(zhi)量(liang)控制(zhi)及臨(lin)床(chuang)前研究指(zhi)導(dao)原則(試行)》(以下(xia)簡(jian)稱(cheng)《指(zhi)導(dao)原則》),經反復研討(tao)修改后已形(xing)成(cheng)征求意見稿,并于2013年3月(yue)在全國征求意見。現將有關問題解讀如(ru)下(xia):
一、背景情況
近年來國內外以干細胞為主的(de)(de)細胞治療研(yan)究發展(zhan)迅速(su),在治療退行性疾(ji)(ji)(ji)病(bing)、缺血性心腦血管(guan)疾(ji)(ji)(ji)病(bing)、骨(gu)關(guan)節疾(ji)(ji)(ji)病(bing)、免疫(yi)系(xi)統疾(ji)(ji)(ji)病(bing)及移植(zhi)物排斥(chi)反應、肝硬化、糖尿病(bing)等領域已啟(qi)動了多項臨(lin)(lin)床(chuang)試驗(yan)研(yan)究。作(zuo)為新(xin)型治療手段,對干細胞制(zhi)劑的(de)(de)安(an)全有效性需(xu)進行全面(mian)地研(yan)究和評(ping)價,制(zhi)劑質量也(ye)直接決(jue)定著臨(lin)(lin)床(chuang)治療的(de)(de)安(an)全性和有效性。干細胞制(zhi)劑的(de)(de)研(yan)發需(xu)經(jing)過制(zhi)備、質量控(kong)(kong)制(zhi)、臨(lin)(lin)床(chuang)前研(yan)究(體外及體內試驗(yan))到(dao)臨(lin)(lin)床(chuang)試驗(yan)的(de)(de)全過程。然而,我國現階(jie)段尚缺乏(fa)干細胞制(zhi)劑質量控(kong)(kong)制(zhi)和臨(lin)(lin)床(chuang)前研(yan)究的(de)(de)相(xiang)關(guan)技術指南,難以正確引導和規(gui)范干細胞制(zhi)劑的(de)(de)相(xiang)關(guan)研(yan)發工(gong)作(zuo)。
二、基本原則
本(ben)《指(zhi)導原則》的起草(cao)主要是(shi)基于以下(xia)幾個(ge)原則:
1. 遵循(xun)科學性(xing)原則,以風險控制為主要考慮(lv)點(dian):在體現(xian)(xian)科學性(xing)方面,本《指導原則》盡可能(neng)地整(zheng)合現(xian)(xian)階段干細胞(bao)(bao)生物學、臨床治(zhi)療(liao)研究和細胞(bao)(bao)質量控制研究的(de)新進展,確(que)保起草(cao)的(de)基本思(si)路是建(jian)立在對干細胞(bao)(bao)治(zhi)療(liao)相關風險因素的(de)理解(jie)和分析(xi)的(de)基礎之上。
2. 參照細(xi)(xi)胞治療(liao)(liao)及生物制品(pin)相(xiang)關(guan)指(zhi)導原則(ze):在(zai)(zai)產(chan)品(pin)的(de)復(fu)雜程度上(shang),干細(xi)(xi)胞制劑類似新生物技術產(chan)品(pin),但較之更為復(fu)雜。作(zuo)為細(xi)(xi)胞產(chan)品(pin),其質(zhi)量(liang)要(yao)求(qiu)(qiu)應基(ji)本(ben)符合WHO建議的(de)有關(guan)生產(chan)用細(xi)(xi)胞基(ji)質(zhi)的(de)質(zhi)量(liang)要(yao)求(qiu)(qiu)。本(ben)《指(zhi)導原則(ze)》主(zhu)要(yao)基(ji)于(yu)這(zhe)一指(zhi)導思想,在(zai)(zai)具體內容上(shang),主(zhu)要(yao)參考(kao)了國家藥監局2003版《人體細(xi)(xi)胞治療(liao)(liao)研(yan)究和(he)(he)制劑質(zhi)量(liang)控制技術指(zhi)導原則(ze)》、中國藥典(dian)、WHO、歐盟(meng)、美(mei)國FDA及ICH有關(guan)細(xi)(xi)胞和(he)(he)生物制品(pin)研(yan)發的(de)相(xiang)關(guan)指(zhi)導原則(ze)及參考(kao)文(wen)獻。
3. 體(ti)現適用性(xing)原則(ze)(ze):本(ben)(ben)《指(zhi)導(dao)原則(ze)(ze)》是(shi)一種適用于(yu)各類(lei)干(gan)細(xi)胞制(zhi)劑的指(zhi)導(dao)原則(ze)(ze),因此(ci)在起草(cao)每一章(zhang)節的內容(rong)時,主(zhu)要考慮各類(lei)干(gan)細(xi)胞制(zhi)劑的共性(xing)內容(rong),避免特性(xing)內容(rong)及過于(yu)具體(ti)和細(xi)化的要求影響了本(ben)(ben)指(zhi)導(dao)原則(ze)(ze)的廣(guang)泛適用性(xing)。
4. 具(ju)有(you)一(yi)定(ding)的前瞻(zhan)性(xing):制定(ding)本《指導原則》的目(mu)的之一(yi)是為了(le)穩(wen)步推進我國干細胞研(yan)究(jiu)向前發展,因此在(zai)考(kao)慮國內目(mu)前干細胞研(yan)究(jiu)技術(shu)水平及(ji)實際(ji)情況的基礎上,同時著(zhu)眼于發展,以便使(shi)該《指導原則》在(zai)未來一(yi)段時間內仍具(ju)有(you)一(yi)定(ding)的適用性(xing)。
三、主要內容
本(ben)(ben)《指導(dao)原(yuan)則(ze)(ze)》共分(fen)(fen)五個部分(fen)(fen),即前言(yan)、干(gan)細(xi)胞(bao)制(zhi)劑的(de)(de)(de)質量(liang)控制(zhi)、干(gan)細(xi)胞(bao)制(zhi)劑的(de)(de)(de)臨床前研(yan)究(jiu)、名詞(ci)解(jie)(jie)釋(shi)和參考文(wen)獻(xian)(xian)(xian)。前言(yan)部分(fen)(fen)簡要地介紹了干(gan)細(xi)胞(bao)及干(gan)細(xi)胞(bao)治(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)基(ji)本(ben)(ben)概念、國內外干(gan)細(xi)胞(bao)治(zhi)療(liao)研(yan)究(jiu)的(de)(de)(de)概況、干(gan)細(xi)胞(bao)制(zhi)劑研(yan)發(fa)的(de)(de)(de)基(ji)本(ben)(ben)程(cheng)序和原(yuan)則(ze)(ze)。第二、三部分(fen)(fen)是本(ben)(ben)《指導(dao)原(yuan)則(ze)(ze)》的(de)(de)(de)主體部分(fen)(fen)。名詞(ci)解(jie)(jie)釋(shi)是對本(ben)(ben)《指導(dao)原(yuan)則(ze)(ze)》中(zhong)出現最頻(pin)繁或較難理解(jie)(jie)的(de)(de)(de)名詞(ci)給出的(de)(de)(de)中(zhong)文(wen)解(jie)(jie)釋(shi),同時(shi)提供了相(xiang)應的(de)(de)(de)英文(wen)對照。參考文(wen)獻(xian)(xian)(xian)中(zhong)列出了起草本(ben)(ben)《指導(dao)原(yuan)則(ze)(ze)》時(shi)所參考的(de)(de)(de)主要文(wen)獻(xian)(xian)(xian)。
干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)制(zhi)(zhi)(zhi)劑(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)質(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)控(kong)(kong)制(zhi)(zhi)(zhi)方面由4個部(bu)(bu)分(fen)(fen)組成(cheng)。第一部(bu)(bu)分(fen)(fen)是(shi)(shi)“干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)采集、分(fen)(fen)離及(ji)干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)(系)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)建立”,提(ti)出(chu)了對(dui)(dui)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)供者的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)要求(qiu),總體原(yuan)則是(shi)(shi)從源頭上確(que)保干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)無(wu)病原(yuan)微生物(wu)污(wu)染和(he)明(ming)顯(xian)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)遺(yi)傳性(xing)致病因素(su);其次(ci),提(ti)出(chu)了在制(zhi)(zhi)(zhi)劑(ji)制(zhi)(zhi)(zhi)備階段(duan)質(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)控(kong)(kong)制(zhi)(zhi)(zhi)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)基本要求(qiu)。第二部(bu)(bu)分(fen)(fen)是(shi)(shi)“細(xi)(xi)(xi)胞(bao)制(zhi)(zhi)(zhi)劑(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)制(zhi)(zhi)(zhi)備”,提(ti)出(chu)了對(dui)(dui)干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)培養(yang)(yang)基、滋養(yang)(yang)層細(xi)(xi)(xi)胞(bao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)質(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)控(kong)(kong)制(zhi)(zhi)(zhi)和(he)對(dui)(dui)制(zhi)(zhi)(zhi)備工藝管理及(ji)驗(yan)證(zheng)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)要求(qiu)。第三部(bu)(bu)分(fen)(fen)是(shi)(shi)“干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)制(zhi)(zhi)(zhi)劑(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)檢驗(yan)”,該部(bu)(bu)分(fen)(fen)提(ti)出(chu)了制(zhi)(zhi)(zhi)劑(ji)檢驗(yan)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)基本原(yuan)則、質(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)檢驗(yan)和(he)放行檢驗(yan)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)主要內容,以及(ji)質(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)復核要求(qiu);第四部(bu)(bu)分(fen)(fen)是(shi)(shi)干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)制(zhi)(zhi)(zhi)劑(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)質(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)研(yan)(yan)究(jiu),其主要考(kao)慮是(shi)(shi),根據干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)學科的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)不(bu)斷(duan)發展,干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)制(zhi)(zhi)(zhi)劑(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)研(yan)(yan)發人員(yuan)和(he)細(xi)(xi)(xi)胞(bao)質(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)控(kong)(kong)制(zhi)(zhi)(zhi)研(yan)(yan)究(jiu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)專業人員(yuan),應不(bu)斷(duan)地擴展對(dui)(dui)干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)安全性(xing)、有效性(xing)及(ji)穩定(ding)性(xing)研(yan)(yan)究(jiu),不(bu)斷(duan)地提(ti)高對(dui)(dui)干細(xi)(xi)(xi)胞(bao)制(zhi)(zhi)(zhi)劑(ji)質(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)控(kong)(kong)制(zhi)(zhi)(zhi)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)技術能力。
干細(xi)胞制(zhi)(zhi)劑(ji)的臨(lin)床前研(yan)究由兩部分組成,主要是在臨(lin)床前研(yan)究階段(duan)對干細(xi)胞制(zhi)(zhi)劑(ji)的安全性和有效性進行(xing)研(yan)究和評價。
四、其他(ta)需要說明的問(wen)題
(一)由于現階段國(guo)內(nei)外干(gan)細胞(bao)研究尚處于探索和(he)(he)發展階段,技術上(shang)也不夠成熟(shu),而且我國(guo)以往缺乏針對干(gan)細胞(bao)制劑的(de)技術指導原則,因此(ci)本指導原則暫作(zuo)為試行文件(jian)發布(bu),今后將根(gen)據執(zhi)行情況適時進行進一步(bu)修改、充(chong)實和(he)(he)完(wan)善。
(二)對(dui)干(gan)(gan)細胞(bao)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)檢驗(yan)(yan)和(he)(he)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)研(yan)(yan)究(jiu)的(de)(de)(de)不(bu)同(tong)考慮:干(gan)(gan)細胞(bao)制(zhi)(zhi)劑(ji)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)檢驗(yan)(yan)中(zhong)(zhong)所列(lie)出的(de)(de)(de)內容(rong)(rong),主(zhu)要(yao)是(shi)基于目前國(guo)際上公認(ren)的(de)(de)(de)對(dui)干(gan)(gan)細胞(bao)制(zhi)(zhi)劑(ji)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)的(de)(de)(de)基本要(yao)求,和(he)(he)目前我國(guo)細胞(bao)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)專業(ye)檢驗(yan)(yan)機(ji)構能(neng)夠開展的(de)(de)(de)內容(rong)(rong)提(ti)出的(de)(de)(de),同(tong)時兼顧了科(ke)學(xue)性(xing)和(he)(he)可操(cao)作(zuo)性(xing),因此一(yi)般應作(zuo)為(wei)必(bi)須完(wan)成的(de)(de)(de)檢驗(yan)(yan)工作(zuo);而干(gan)(gan)細胞(bao)制(zhi)(zhi)劑(ji)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)研(yan)(yan)究(jiu)中(zhong)(zhong)所列(lie)內容(rong)(rong),主(zhu)要(yao)是(shi)鼓勵研(yan)(yan)發人(ren)員和(he)(he)專業(ye)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)檢驗(yan)(yan)機(ji)構針對(dui)目前有(you)關干(gan)(gan)細胞(bao)質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)存在認(ren)知上的(de)(de)(de)疑難(nan)或是(shi)深層(ceng)次(ci)的(de)(de)(de)科(ke)學(xue)問題進行研(yan)(yan)究(jiu),以建立新的(de)(de)(de)針對(dui)干(gan)(gan)細胞(bao)的(de)(de)(de)安(an)全(quan)性(xing)、有(you)效性(xing)及穩定(ding)性(xing)的(de)(de)(de)檢驗(yan)(yan)技術,現階段暫不(bu)考慮將其(qi)作(zuo)為(wei)常規質(zhi)(zhi)(zhi)量(liang)檢驗(yan)(yan)內容(rong)(rong)。
中(zhong)(zhong)證(zheng)(zheng)網(wang)聲明:凡(fan)本(ben)網(wang)注(zhu)明“來源(yuan):中(zhong)(zhong)國(guo)證(zheng)(zheng)券(quan)(quan)報·中(zhong)(zhong)證(zheng)(zheng)網(wang)”的(de)所有作(zuo)品,版權均屬于(yu)中(zhong)(zhong)國(guo)證(zheng)(zheng)券(quan)(quan)報、中(zhong)(zhong)證(zheng)(zheng)網(wang)。中(zhong)(zhong)國(guo)證(zheng)(zheng)券(quan)(quan)報·中(zhong)(zhong)證(zheng)(zheng)網(wang)與(yu)作(zuo)品作(zuo)者(zhe)(zhe)聯合聲明,任何組織未經中(zhong)(zhong)國(guo)證(zheng)(zheng)券(quan)(quan)報、中(zhong)(zhong)證(zheng)(zheng)網(wang)以(yi)及(ji)作(zuo)者(zhe)(zhe)書面授權不得轉載、摘編或利用(yong)其它(ta)(ta)方式使用(yong)上述(shu)作(zuo)品。凡(fan)本(ben)網(wang)注(zhu)明來源(yuan)非(fei)中(zhong)(zhong)國(guo)證(zheng)(zheng)券(quan)(quan)報·中(zhong)(zhong)證(zheng)(zheng)網(wang)的(de)作(zuo)品,均轉載自其它(ta)(ta)媒體(ti),轉載目的(de)在(zai)于(yu)更好(hao)服務讀者(zhe)(zhe)、傳遞(di)信息之需(xu),并不代表(biao)本(ben)網(wang)贊同其觀點,本(ben)網(wang)亦不對其真實性負責,持異議者(zhe)(zhe)應與(yu)原出處單位主張權利。
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